7月5日，国家药监局副局长黄果在国务院新闻办公室召开的“权威部门话开局”系列主题新闻发布会上指出，近年来，国家药监局以深化审评审批制度改革为契机，努力加快罕见病药品上市速度，努力让更多的罕见病患者有药可用。2018年起，国家药监局就建立了专门通道，对我国包括罕见病用药在内的临床急需境外新药，实行单独排队、鼓励申报、加快审批。根据上述政策，已有23个进口罕见病新药通过专门通道获批上市。2020年，我们进一步明确了优先审评程序，将具有明显临床价值的防治罕见病新药，纳入优先审评审批程序。目前，在所有药品上市申请中，罕见病新药的审评审批时限是最短的。
针对罕见病单病种发病率极低，药物研究难度远远超过常见多发病的特殊性，国家药监局对治疗罕见病的创新药给予政策倾斜，药品审评机构对罕见病新药实行早期介入、研审联动、全程服务，组建审评团队跟进罕见病药物研发创新，允许企业滚动递交研究资料，在沟通交流、核查检验、综合审评等重点环节建立了无缝衔接机制。这些做法，可以很大程度上提升罕见病新药的研发质量和效率。
通过综合施策，近年来，我国罕见病用药的上市数量和速度实现了“双提升”。2018年以来，我国批准上市的进口和国产罕见病用药共计68个。下一步，国家药监局将继续高度关切罕见病患者需求，在确保上市药品安全、有效、质量可控的基础上，加快罕见病药品审评审批，为罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量作出最大努力。
